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2021年年底國家隊“靈魂砍價”時,醫保談判專家的那句“每一個小群體都不應該被放棄”,引起了社會對SMA的普遍關注。如今，隨著這種特效藥的“醫保價”落地，患兒家庭再次感受到了希望的力量。

單瓶降價94%，SMA患者再迎“生命減負”

(資料圖片僅供參考)

“一直盼著呢，這是我們SMA患兒家庭的重生日！”3月1日早上，王女士提前來到鄭州大學第三附屬醫院小兒神經內科副主任醫師張曉莉的診室，等待開出用于治療SMA疾病創新藥進醫保后的第一張處方。

“我家孩子到兩個半月的時候，手腳還不會動，到醫院檢查，醫生確診說是SMA，當時全家人都感覺沒一點希望了！”王女士告訴大河報·豫視頻記者，后來接受藥物治療2周，孩子的胳膊能抬離床面。

“如今孩子1歲多，已經會獨立坐，扶著也能站立了。”但這些欣喜背后，家庭也付出了“高昂”的代價。據了解，在治療SMA的特效藥利司撲蘭上市之初，價格高達63800元/瓶，治療一年的花費約百萬元（針對不同年齡及體重的患者，價格在40萬到200萬左右的區間內）；后來，藥品降到1萬余元/瓶，一年下來也需要45萬余元。

如今，該藥納入新醫保目錄后，價格繼續降低到了3780元/瓶，降價幅度達到了94%。不僅如此，醫保報銷后患兒家庭僅需自付1000余元！

據了解，創新藥艾滿欣（利司撲蘭口服溶液用散）是2021年在我國獲批上市的首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物，也為更多SMA患者提供了全新的治療選擇。這次利司撲蘭納入國家醫保目錄，SMA患者再迎“生命減負”。

救治罕見病SMA患兒，是爭分奪秒的生命拉力賽

河南省兒童醫院神經內科副主任醫師徐凱麗介紹說，SMA是脊髓性肌萎縮癥的縮寫，作為一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，其發病率在存活新生兒中僅有萬分之一。

但這個疾病對家庭來說，卻是100%的痛苦。據估算，每年國內新增約1000例SMA患者，河南每年約有100名SMA患兒出生。其中約80%的患兒，會在出生后18個月內起病，病情的進展可導致全身多系統異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數會在兩歲前夭折。

“對SMA患兒的治療，可以說是分秒必爭的生命拉力賽，但診療中一直存在著確診難、藥品少、負擔重的困境。”張曉莉介紹說，越早明確診斷、越早接受治療，SMA患者的獲益就越大。

然而在現實中，由于多數人對SMA疾病的認識不足，篩查意識不強，導致不少患兒延誤了最佳治療時間。一項調查發現，2016年之前出生的SMA患者（1、2、3型）從出生到確診，人均需要72.66個月；而2016年之后出生的患兒，這個過程只需要11.77個月。

另外，由于罕見病藥物的使用者相對較少，藥物研發成本高、研發難度大，大多數罕見病仍處于無藥可醫或治療選擇非常有限的狀態。此外，SMA還需要終身治療，患者面臨藥物可負擔性、可及性等難題。

發現這種早期癥狀，盡早找專科醫生就診

令人欣慰的是，近年來國家高度重視罕見病患者的用藥保障和健康權益，伴隨著利好政策頻頻釋放，以及社會多方聚力破局，越來越多“小群體”的用藥困境正在被破解。

“SMA患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，給患兒及家庭帶來了新生的希望”。張曉莉說，每當看到患兒家長發來孩子各種運動能力進步的小視頻，都感到工作很有意義。“SMA患兒需要終身服藥，我們都知道喂孩子吃藥有多難，利司撲蘭解決了這個問題。”張曉莉介紹說，SMA主要在嬰幼兒時期發病，而草莓味的口服給藥方式，讓患兒更容易接受。而無需住院和接受侵入性手術，也減輕了公共醫療資源壓力。同時，利司撲蘭是根據患兒的年齡、體重來階梯劑量給藥，進一步減少了低齡患者的用藥負擔，有助于推動盡早治療。

醫保政策在全國執行落地后，療法簡化、治療減負的“雙減”，大大提高了創新療法的可及性，讓我國SMA規范化診療“更進一步”。但作為一種發病率相對較高且可致殘致死的嚴重性罕見病，我國SMA的診療仍然任重道遠。

徐凱麗說，對于發病晚的3型及成人患者，主要癥狀是雙下肢近端無力，蹲下起立困難、上樓梯等動作費力等，臨床上很容易被誤診為腦癱、肢帶型肌營養不良、肌萎縮側索硬化等疾病。

因此，她提醒家長在發現孩子運動功能倒退時，比如原來會坐現在不會，原來會翻身現在不會，或者學會走路后又不能走路時，都需盡快到正規醫院找專科醫生就診。

標簽： 罕見病SMA口服藥進醫保，3月1日已正式落地河南