原標題：有前途的腺相關(guān)病毒替代方案——（引題）
脂質(zhì)納米顆粒有助治療遺傳性失明（主題）
科技日報1月12日電 （實習(xí)記者張佳欣）據(jù)最新一期《科學(xué)進展》雜志，美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)和俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科研團隊合作，在動物模型中證明了使用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治療與一種罕見遺傳疾病相關(guān)的失明的可能性。這種基于納米技術(shù)的基因治療方法或改善治療遺傳性失明的方式，也有助開發(fā)新型新冠疫苗。
(資料圖)
研究人員克服了使用LNP攜帶遺傳物質(zhì)以進行視力治療的主要限制，即讓它們到達視網(wǎng)膜所在的眼后部。新研究證明，一種覆蓋著多肽的LNP外殼能夠穿透神經(jīng)視網(wǎng)膜，并將mRNA傳遞到感光細胞。
研究人員還將含有制造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米顆粒中，將這種基因治療LNP注射到老鼠和非人類靈長類動物的眼睛，并利用多種成像技術(shù)進行了檢查。動物的視網(wǎng)膜組織發(fā)出綠色光，這表明LNP外殼到達了光感受器，它傳遞的mRNA成功進入視網(wǎng)膜并產(chǎn)生了綠色熒光蛋白。這項研究標志著LNP首次在非人類靈長類動物中靶向光感受器。
作為一種治療遺傳性視網(wǎng)膜變性的方法，這種mRNA將指示由于基因突變而有缺陷的感光細胞制造視力所需的蛋白質(zhì)。而在新冠病毒疫苗中，LNP可攜帶mRNA指示細胞制造一段無害的病毒刺突蛋白，以觸發(fā)身體的免疫反應(yīng)。
研究人員表示，他們發(fā)現(xiàn)的多肽如同郵政編碼，將攜帶遺傳物質(zhì)的納米顆粒運送到眼睛內(nèi)的預(yù)定地址。這種多肽可用作靶向配體，直接與沉默的RNA、治療小分子或成像探針結(jié)合。
相比基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，LNP是一種很有前途的替代方案，因為它們沒有像AAV那樣的對病毒大小的限制。此外，LNP可傳遞mRNA，這只能在短時間內(nèi)保持基因編輯機制的活躍，因此可防止偏離目標的編輯。
來源：科技日報
作者：張佳欣
責任編輯：馮崢
- 焦點快看：脂質(zhì)納米顆粒有助治療遺傳性失明
- 哮喘藥物可喚醒“丟失”記憶 天天熱議
- 當前熱點-我國首個超大城市區(qū)塊鏈基礎(chǔ)設(shè)施支持數(shù)百億條數(shù)據(jù)共享
- 魚肉吃多了會汞中毒嗎？|世界微速訊
- 世界速看：了不起的成都智造：全球首列160km氫能源全自動市域列車
- 河南固始：人勤“春”來早草莓采摘忙
- 湖北省第十四屆人民代表大會第一次會議議案審查委員會主任委員、副主任委員、委員名單（31人）（2023年1月12日湖北省第十四屆人民代表大會第一次會議預(yù)備會議通過）-最新
- 環(huán)球快播：湖北省第十四屆人民代表大會第一次會議計劃、預(yù)算審查委員會主任委員、副主任委員、 委員名單（22人）（2023年1月12日湖北省第十四屆人民代表大會第一次會議預(yù)備會議通過）
- 學(xué)習(xí)黨的二十大精神 推動企業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
- 持續(xù)開展優(yōu)化營商環(huán)境 送證照上門暖民心活動
- 世界快播：男子偷電腦后晚上睡不著還到派出所：請給我改正的機會
- 環(huán)球短訊！河北承德進京推介溫泉旅游 推出六大精品線路
- 每日快報!頓涅茨克武裝稱俄控制城西 烏稱堅守防線
- 第31屆世界大冬會開幕，中國代表團入場 滾動
- 全美一天取消上萬架次航班 管理系統(tǒng)遭多方質(zhì)疑
- 東城這個胡同的“新春義集”，不光有年貨，還有多款適老化產(chǎn)品
- “市民對話一把手”明晚啟動，12位“一把手”與您見面
- 建行泰州分行：“碳權(quán)貸”落地背后的關(guān)鍵兩步
- 桑塔納2000多少錢一輛？馬自達mx5怎么樣值得入手嗎？
- 帥客發(fā)動機是日產(chǎn)的嗎？豐田佳美2.4油耗怎么樣？
- 中秋高速公路免費不2022看這里！福特猛禽油耗多少真實油耗
- 新速騰和新朗逸哪個好？奧迪a6首付多少月供多少？
- 標致308cc怎么樣？眾泰5008怎么樣值得買嗎？
- 銀保監(jiān)會：2022年穩(wěn)企紓困等一系列政策實施取得明顯成效-當前要聞
- 全球首套常溫常壓有機液體儲氫加注一體化裝置開車
- 銀保監(jiān)會：引領(lǐng)銀行業(yè)保險業(yè)服務(wù)經(jīng)濟社會發(fā)展大局質(zhì)效齊升 天天熱資訊
- 每日看點！這項創(chuàng)新把精品海鮮端上百姓餐桌
- 銀保監(jiān)會：農(nóng)業(yè)保險保費規(guī)模實現(xiàn)全球第一 大病保險已覆蓋12.2億城鄉(xiāng)居民
- 激情冰雪，共創(chuàng)未來 四川省第五屆全民健身冰雪季群眾冰雪運動推進培訓(xùn)活動在廣元召開|環(huán)球?qū)崟r
- 李家沱長江復(fù)線橋成功合龍 環(huán)球熱消息
- 1 焦點快看：脂質(zhì)納米顆粒有助治療遺傳性失明
- 2 哮喘藥物可喚醒“丟失”記憶 天天熱議
- 3 當前熱點-我國首個超大城市區(qū)塊鏈基礎(chǔ)設(shè)施支持數(shù)百億條數(shù)據(jù)共享
- 4 魚肉吃多了會汞中毒嗎？|世界微速訊
- 5 學(xué)習(xí)黨的二十大精神 推動企業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
- 6 環(huán)球短訊！河北承德進京推介溫泉旅游 推出六大精品線路
- 7 每日快報!頓涅茨克武裝稱俄控制城西 烏稱堅守防線
- 8 第31屆世界大冬會開幕，中國代表團入場 滾動
- 9 全美一天取消上萬架次航班 管理系統(tǒng)遭多方質(zhì)疑
- 10 東城這個胡同的“新春義集”，不光有年貨，還有多款適老化產(chǎn)品
